博主为给儿子治病,自己搭建了个实验室。 叽哩叽哩日报 3年前 AL6 3 看到五味杂陈,博主儿子因基因突变患病,为给儿子治病,自己搭建了个实验室。经过1年多努力,通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因序列。但对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题了解的不是很透彻,希望能有AAV载体专家帮忙解答些疑问,或相关专家能为后续安全性测试提供些支持。